Potenziali approcci terapeutici dalle cellule staminali. Ricercatori della Wenzhou Medical University, in Cina, avrebbero identificato nella retina umana due popolazioni di cellule staminali dall’alto potere (auto)rigenerativo, che potrebbero fornire opportunità per lo studio e lo sviluppo di opzioni di trattamento per alcuni disturbi oculari. Lo studio è stato pubblicato su Science Translational Medicine.
Una possibile via terapeutica
In sigla hNRSC, ovvero cellule staminali retiniche neurali, e RPE, cellule staminali dell’epitelio pigmentato retinico. Sono due popolazioni di staminali retiniche umane, recentemente scoperte, e sotto osservazione della scienza per un possibile approccio nel trattamento e cura di patologia oculari, grazie alla capacità di differenziarsi in cellule sensibili alla luce. In particolare le cellule hNRSC mostrerebbero la capacità di formare nuove cellule retiniche attraverso diversi percorsi molecolari.
Lo studio
I ricercatori cinesi hanno condotto analisi multiomiche e trascrittomiche spaziali a singola cellula di retine fetali umane potendo così “qualificare” e profilare le cellule hNRSC, come ben distinte dalle cellule staminali retiniche dell’epitelio pigmentato retinico e dalle cellule progenitrici retiniche tradizionali, residenti nella retina periferica, nella zona marginale ciliare, e con un alto potenziale di auto-rinnovamento e differenziazione.
Successive analisi trascrittomiche, sempre a singola cellula e spaziali di organoidi retinici umani (hRO) avrebbero attestato che questi ultimi contengono una popolazione di hNRSC con profili trascrizionali e traiettorie di sviluppo simili a quelli delle hNRSC nella retina fetale. Ciò significa che sarebbero potenzialmente in grado di rigenerare tutte le cellule retiniche. Non ultimo sarebbero stati identificati anche fattori di trascrizione cruciali, tra cui MECOM (myeloid enhancer-containing oncogene), una proteina che regola l’espressione dei geni e l’impegno delle hNRSC nella retinogenesi neurale e i processi di riparazione negli hRO.
Studi sperimentali hanno fatto osservare la capacità delle hNRSC, derivate da hRO, una volta trapiantate in un modello murino rd10 di retinite pigmentosa, di differenziarsi e integrarsi nella retina dei topi, quindi ritardando, o comunque meglio controllando, la degenerazione retinica, con sensibile miglioramento degli outcome ai test sulla funzione visiva.
Una prospettiva di cura per patologie diffuse e complesse
Tali evidenze preliminari sono una promettente possibile indicazione per il trattamento di gravi patologie oculari come la degenerazione retinica, fra le principali cause di cecità a livello globale, la degenerazione maculare e la retinite pigmentosa.
Patologie che progressivamente portano alla perdita irreversibile di cellule retiniche e attualmente gestite con terapie capaci solo di rallentare la degenerazione, non di rigenerare le cellule perse. Pertanto la scoperta di cellule staminali retiniche potrebbe rivoluzionare l’approccio alle patologie oculari, trattabili nel futuro con terapie rigenerative, quindi la promessa di un trapianto, aprendo nuove prospettive per i pazienti affetti da cecità irreversibile. Ulteriori ricerche dovranno tuttavia essere per valutare la sicurezza e l’efficacia di queste terapie nell’uomo.
Fonte
Liu H, Ma Y, Gao N et al. Identification and characterization of human retinal stem cells capable of retinal regeneration. Sciebce Traslational Medicine, 2025, 17(791):eadp6864. Doi: 10.1126/scitranslmed.adp6864
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